如何了解Verve：PCSK9碱基编辑疗法VERVE-102临床Ib期数据积极

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如何了解Verve：PCSK9碱基编辑疗法VERVE-102临床Ib期数据积极

2025-4-0

Verve：PCSK9碱基编辑疗法VERVE-102临床Ib期数据积极证券研究报告4月14日， Verve公司宣布其靶向PCSK9的体内碱基编辑药物VERVE-102的Ib期临床试验Heart-2取得积极初步┃Heart-2试验中PCSK9蛋白和LDL-C水平变化数据，在0.6 mg/kg剂量队列中观察到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）平均降低53%，最多降低69%。VERVE-102是一种新型的碱基编辑药物，旨在作为一种单疗程治疗永久关闭肝脏中的PCSK9基因并持久降低驱动疾病的LDL-C水平。VERVE-102由一个腺嘌碱基编辑器和一个靶向PCSK9基因的向导RNA（gRNA）组成，两者均封装在脂质纳米颗粒 (LNP) 中，采用公司专有的GalNAc-LNP递送技术使LNP通过低密度脂蛋白受体 (LDLR)或去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 进入肝细胞。该药物通过单次静脉输注给药，给药时间为2至4小时。2023年11月，Beam与Verve宣布与礼来达成合作协议，礼来可获得Beam与Verve共同开发和商业化心血管疾病碱基编辑项目的选择权，包括针对PCSK9（VERVE-101、VERVE-102）、ANGPTL3（VERVE-201）和未公开的肝脏介导的心血管靶点的项目。Verve公司计划在2025年下半年报告Heart-2的最终剂量递增数据，完成II期临床试验的首位患者给药，并向礼来提交PCSK9的项目选择权方案并获其决策结果。Ib期临床试验Heart-2正在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病（CAD）患者中开展，这两个群体需要深度和持久地降低血液中LDL-C水平。试验包括四个剂量队列，每个队列由3至9名患有HeFH和/或早发CAD的受试者组成，此次报告的数据来自前三个队列（基于体重的剂量组0.3 mg/kg、0.45 mg/kg和0.6 mg/kg）中的14名参与者，每位参与者至少进行了28天的随访。单次输注VERVE-102后，受试者血液PCSK9蛋白水平和LDL-C呈剂量依赖性降低，三个剂量组中， PCSK9蛋白水平分别平均降低46%、53%和60%，血液LDL-C分别平均降低21%、41%和53%。VERVE-102 耐受性良好，在三个剂量组中未发生与治疗相关的严重不良事件，并且未观察到ALT或血小板的临床显著变化。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号24资料来源：Verve Therapeutics官网，华创证券

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