> 数据图表谁知道默沙东：HIF-2α抑制剂获FDA批准治疗罕见肿瘤PPGL2025-5-0默沙东：HIF-2α抑制剂获FDA批准治疗罕见肿瘤PPGL证券研究报告 5月14日，公司宣布FDA已批准其口服缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂belzutifan（WELIREG）用于治疗患有局部晚期、无法切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和12岁以上的儿童患者。Belzutifan成为目前唯一获批且可用的局部晚期、不可切除或转移性PPGL的非手术治疗方案。 PPGL是一种罕见肿瘤，嗜铬细胞瘤形成于肾上腺中心的神经组织中，而副神经节瘤形成于肾上腺外某些血管和神经附近的神经组织中。据估计，美国每年诊断出多达2,000例PPGL新病例，全球每年诊断出多达52,800例新病例。 此次批准基于II期临床试验LITESPARK-015的数据，该试验旨在评估belzutifan单药治疗的晚期PPGL患者（队列A1）、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）（队列A2）、VHL疾病相关肿瘤（队列B1）、晚期胃肠道间质瘤（队列C）或具有HIF-2α相关基因改变的晚期实体瘤患者的疗效和安全性（队列D）的疗效和安全性。该研究共纳入了大约322名患者接受belzutifan治疗（口服120 mg QD），伴有高血压且血压控制良好的患者在研究开始前至少2周内未更换抗高血压药物，癌性脑膜炎患者被排除在外。 该试验的主要终点是ORR，其他疗效结局指标包括DOR以及至少一种抗高血压药物减少至少50%并维持至少6个月的患者人数。PPGL患者队列（n=72）的结果显示，ORR为26%（95%CI：17%-38%）；中位DOR为20.4个月（95%CI：8.3个月-NA）。 60名基线使用抗高血压药物的患者中，19名患者（32%，95%CI:20%-45%）至少有一种抗高血压药物的用量减少了至少50%且持续至少六个月。 安全性方面，在LITESPARK-015试验中，96%的患者发生贫血，22%的患者发生3级事件。贫血发作的中位时间为29天（范围：1天至22.1个月）。在贫血患者中，20%仅接受输血，26%仅接受红细胞生成刺激剂（ESA），6%同时接受输血和ESA。 这是belzutifan在美国获批的第三项适应症，此前基于II期临床试验LITESPARK-004已被获批用希佩尔-林道综合征（VHL）相关肿瘤的成年患者，以及基于III期临床试验LITESPARK-005已被获批用于既往接受过PD-(L)1和VEGF-TKI治疗的、伴有透明细胞成分的晚期肾细胞癌 (RCC) 成年患者。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）121018资料来源：默沙东官网，FDA，华创证券华创证券综合其他
