> 数据图表如何看待行业迎来新一轮的发展高潮2025-5-11999 年,美国男孩 Jesse Gelsinger 参与了宾夕法尼亚大学的基因治疗项目,接受治疗 4 天后因病毒引起的强烈免疫反应导致多器官衰竭而死亡。该事件是基因治疗发展的转折点。此外,FDA 曾于 2003 年暂时中止了所有用逆转录病毒来改造血液干细胞基因的临床试验,但经过 3 个月严格审核权衡后,又允许基因治疗临床试验继续进行。这个时期的基因治疗相比 20 世纪 90 年在技术上有所发展,但仍存在较大的安全隐患,行业整体上理性发展。2012 年,荷兰 UniQure 公司的 Glybera 在欧盟审批上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。同年,JenniferDoudna 以及美籍华人科学家张峰发明了CRISPRCAS9 基因编辑技术。自此,基因治疗技术上的一些瓶颈得到突破,有效性和安全性都有所提高,基因治疗已从实验室研究阶段进入到临床应用阶段,被用于多种难治性疾病,行业迎来新一轮的发展高潮。开源证券综合其他