> 数据图表想问下各位网友2024年全球siRNA药物研发热度最高的靶点top202025-6-32024年全球siRNA药物研发热度最高的靶点top20小核酸——全球研发现状➢ 小干扰RNA（siRNA）过去常用于罕见病领域，市场空间有限。诺华长效降血脂药Inclisiran的获批打破了这一桎梏，同时随着递送系统的迭代（GalNAc偶联技术），siRNA疗法的治疗范围正在不断扩大至心血管等慢病领域。➢ 根据医药魔方NextPharma数据，截至2025年5月全球进入临床阶段的siRNA药物共约228项，其中7款获批上市，其中大部分由Alnylam主导或参与开发，占据绝对领先地位。 2款处于上市申报阶段，15款处于III期临床阶段。中国进入临床阶段的ADC药物共约60项，约占全球26.3%。➢ 全球在研siRNA的靶点前五分别为ASGPR、HBV、AGT、PCSK9、TfR，主要关注递送系统如GalNAc-ASGPR（通过ASGPR受体内吞进入细胞）等。➢ 国内建议关注小核酸赛道研发进展：恒瑞医药、石药集团、齐鲁制药、正大天晴、腾盛博药、圣诺医药、舶望制药、瑞博生物、圣因生物（信达生物）、热景生物等截至2025年5月siRNA研发现状全球siRNA药物研发现状中国siRNA药物研发现状数据来源：医药魔方，东吴证券研究所70东吴证券综合其他
