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咨询下各位小核酸药物——催化剂

2025-6-3
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小核酸药物——催化剂公司技术类型 产品适应症靶点VUTRISIRAN转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)asialoglycoprotein receptor (ASGPR);transthyretin (TTR)AlnylamSiRNANUCRESIRAN转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR) transthyretin (TTR)ZILEBESIRAN高血压angiotensinogen (AGT)MIVELSIRANALN - 6400脑淀粉样血管病及阿尔茨海默病出血性疾病amyloid precursor protein (APP)plasminogen (PLG)赛诺菲/AlnylamSiRNAFITUSIRAN血友病antithrombin III (AT III);asialoglycoprotein receptor (ASGPR)Vir Biotechnology/Alnylam SiRNAELEBSIRAN慢性乙肝 / 丁肝hepatitis B virus (HBV)催化剂美国FDA批准日本、欧盟批准ATTTR-CM 3期启动hATTR-PN 3期启动KARDIA-3 二期研究结果CVOT 3期启动EOAD Ph1b中期数据2期启动美国FDA批准HDV 3期启动乙肝功能性治愈 2 期研究结果Regeneron PharmaceuticalsSiRNACEMDISIRAN补体介导疾病complement C5MG 3期研究结果催化节点2025M325Q2,25Q32025H12025H22025H22025H22025H22025H22025M32025H12025Q22025H2Regulus TherapeuticsmicroRNARGLS8429常染色体显性多囊肾病(ADPKD)miR-171b 期 Cohort4 数据2025 年初ProQR TherapeuticssiRNAAX – 0810; AX -1412胆汁淤积性疾病;心血管疾病Na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP)1期 启动2024 年末 / 2025 年初Wave Life SciencesSiRNAWVE-007肥胖症inhibin beta E chain (INHBE)Novartis/ Ionis PharmaceuticalsASOPelacarsen心血管疾病Lp(a)Ionis PharmaceuticalsASOolezarsen重度高甘油三酯血症apolipoprotein C3 (ApoC3)Zilganersen亚历山大病(AxD)glial fibrillary acidic protein (GFAP)donidalorsen遗传性血管性水肿plasma kallikrein (PKK)1期 启动3 期数据3 期数据3 期数据PDUFA1Q252025202520252025M8数据来源:各公司官网、年报,东吴证券研究所整理72