干细胞疗法有望成为I型糖尿病治疗新方向证券研究报告◼ 尽管胰岛移植是最安全的器官移植之一，并且是微创的，但仍然存在问题：(1) 每个患者通常需要输注从多个供体中分离的胰岛制剂，供体胰岛的数量有限；（2）患者移植后需要进行终生免疫抑制以避免移植物排斥反应。◼ 继体外胰岛素注射、胰岛移植等传统医疗方式后，通过自体再生胰岛细胞移植治疗1型糖尿病有望解决器官供体稀缺和与慢性免疫抑制相关的风险。◼ 人类多能干细胞（hPSC）包括胚胎干细胞（ESC）和诱导多能干细胞（iPSC）。ESC来源于囊胚期胚胎的内细胞团，iPSC是通过重编程患者的体细胞获得的。hPSC可以通过调节人胰腺形成过程中活跃的信号通路，通过定向分化转化为成熟的β细胞。hPSC经由多种因子介导后，依次产生多种发育中间体，最终的干细胞衍生胰岛（SC-islet）由富含内分泌功能的细胞群组成，包括类似于天然β、α和δ细胞（其中β细胞是胰岛素分泌细胞）。由于干细胞来源的胰岛在功能、转录和表观遗传学方面与天然胰岛不同，因此增强细胞特性以产生最佳功能潜力和提升安全性是一个重要的研究方向，同时，可规模化的生产方法也备受关注。◼Vertex Pharmaceuticals在大规模生产功能性hPSC衍生胰岛β样细胞方面进行了积极布局，先后收购了两家细胞治疗领域公司：✓ 2019年以9.5亿美元收购Semma Therapeutics，目标是开发基于T1D治疗性细胞疗法；✓ 2022年收购Viacyte，旨在借助其资产、能力和技术加速公司I型糖尿病项目VX-880的开发。┃ 多能干细胞分化为SC-islet的过程证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12104资料来源：Grattoni A, et al., Harnessing cellular therapeutics for type 1 diabetes mellitus: progress, challenges, and the road ahead，医药魔方数据库，华创证券
