> 数据图表你知道Vertex：首个进入III期临床的T1D干细胞疗法2025-6-0Vertex：首个进入III期临床的T1D干细胞疗法证券研究报告◼6月21日，VX-880胰岛细胞疗法的I/II期临床研究FORWARD（VX-880-101）的┃ I/II期FORWARD临床方案及入组情况最新数据在2025 ADA大会上公布。◼Zimislecel（VX-880）是一种采用专有技术生产的、由同种异体干细胞衍生的、完全分化的、能产生胰岛素的胰岛细胞疗法，通过输注至肝门静脉进行输送，接受治疗的患者需进行长期免疫抑制治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥。Zimislecel目前已在美国、加拿大和欧洲开展试验，并且已获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道资格、EMA授予的优先药物（PRIME）资格。该试验目前已进入III期阶段，预计患者招募和治疗将在近期完成，公司计划于2026年向监管机构提交上市申请。◼VX-880-101研究评估了zimislecel对患有低血糖导致的意识受损和严重低血糖的T1D患者的疗效，该试验共分为三个部分：在A部分，参与者接受半剂量zimislecel（0.4×109个细胞）单次门静脉输注，并可选择在2年内接受第二个半剂量治疗。在B和C部分，参与者接受全剂量zimislecel（0.8×109个细胞）单次输注。所有参与者还接受了无糖皮质激素的免疫抑制治疗。◼A部分的主要终点是安全性。C部分的主要终点是90至365天内无严重低血糖事件、糖化血红蛋白（HbA1c）水平低于7%或180至365天之间的一个或多个时间点HbA1c水平较基线下降至少1个百分点。C部分的次要终点包括180至365天期间的安全性和胰岛素非依赖情况（主要和次要终点评估涉及在B部分或C部分中单次输注全剂量zimislecel的参与者）。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12105资料来源：Vertex Pharmaceuticals官网，Reichman TW, et al., Stem cell–derived, fully differentiated islets for type 1 diabetes，华创证券华创证券综合其他
