> 数据图表如何解释Vertex：干细胞疗法治疗T1D I/II期临床数据积极2025-6-0Vertex：干细胞疗法治疗T1D I/II期临床数据积极证券研究报告◼ 在研究的B部分和C部分中，12名参与者接受了单次输注全剂量的zimislecel，在评估期┃ HbA1c水平和每日胰岛素总剂量间（第90天至第365天），无参与者发生严重低血糖事件。◼ 结果表明，zimislecel胰岛细胞功能正常且能够进行适当的自我调节，并且单次输注全剂量zimislecel可恢复胰岛功能。在所有12名接受全剂量治疗的参与者中，胰岛功能恢复使血糖控制获得了具有临床意义的显著改善：✓ HbA1c水平：经过治疗，受试者HbA1c低于7%且范围超过70%的时间（HbA1c水平≥7%与视网膜病变、神经病变、肾病、心血管疾病和早逝的风险增加有关，因此ADA和EASD均推荐使用<7%作为HbA1c目标水平）✓ 外源性胰岛素的使用：所有12名参与者都减少或停止了外源性胰岛素的使用，每日胰岛素剂量平均减少92%，其中83%（10/12）受试者在12个月时不再需要胰岛素治疗。✓ 血糖控制时间：基线时，无参与者血糖控制在目标范围内的时间超过70%；平均血糖控制时间为49.5%（19.0%-66.2%）。到第150天，所有参与者血糖控制在目标范围内的时间均超过70%，并且在后续随访中，所有参与者均保持了这一血糖控制水平。第365天，血糖控制在目标范围内的平均时间改善至93.3%（79.5%-96.9%）。◼ 安全性方面，大多数不良事件为轻度或中度，没有与zimislecel治疗相关的严重不良事件；发生了2例患者死亡，但均与zimislecel治疗无关。安全性的整体情况与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序和长期糖尿病的并发症一致。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12106资料来源：Vertex Pharmaceuticals官网，Reichman TW, et al., Stem cell–derived, fully differentiated islets for type 1 diabetes，华创证券华创证券综合其他
