> 数据图表怎样理解Vertex/CRISPR：基因编辑低免疫细胞疗法2025-6-0Vertex/CRISPR：基因编辑低免疫细胞疗法证券研究报告◼ 对于免疫同种异体排斥，保证β细胞移植物的持久功能依然面临挑战。除了全身免疫抑制策┃VX210和VX211的基因改造略外：一种思路是开发局部免疫调节材料，将能够引导免疫反应或掩盖移植物的成分与细胞共移植；另一种思路是通过CRISPR等基因编辑工具修改免疫识别和/或提供局部免疫耐受所需的关键免疫基因。◼Vertex开发的VX-264是一种封装在专有的免疫保护装置中的细胞疗法。5月28日，公司宣布已完成I/II期临床，第90天的分析表明，VX-264总体上安全且耐受性良好，但未达到疗效终点，未观察到C肽（一种用于测量移植胰岛产生的胰岛素量的生物标志物，0.3 ng/mL通常被认为是胰岛移植成功的阈值）的增加达到产生益处所需的水平，因此不会在临床试验中进一步推进VX-264。◼ 另一方面，2023年，Vertex与CRISPR Therapeutics达成合作协议，借助CRISPR公司的基┃CT213即将进入临床因编辑技术CRISPR/Cas9加速针对T1D的低免疫细胞疗法的开发。根据协议，Vertex公司将向CRISPR公司支付1.0亿美元预付款，非独家获得授权使用Vertex公司针对T1D的基因编辑低免疫疗法技术。CRISPR公司还将获得高达2.3亿美元的额外研发里程碑，以及该协议产生的任何未来产品的特许权使用费。◼ 目前，已有两款合作产品VCTX210和VCTX211进入临床阶段。VCTX211是公司合作开发的第二款基因编辑细胞疗法，有2个基因敲除和4个基因敲入，在一代VCTX210的基础上增加了A20（TNFAIP3）基因敲入（可诱导移植物接受并防止细胞因子诱导的细胞凋亡），以及MANF基因敲入（可增强β细胞增殖并防止炎症应激）。◼ 此外，无需植入装置的iPS细胞来源的基因编辑β细胞替代疗法CTX213也已向ND申报推进。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12107资料来源：Vertex Pharmaceuticals官网，CRISPR Therapeutics官网，华创证券华创证券综合其他
