> 数据图表如何了解阿斯利康：C5单抗gefurulimab治疗gMG III期成功2025-7-0阿斯利康：C5单抗gefurulimab治疗gMG III期成功证券研究报告◼◼7月24日，阿斯利康宣布一项针对抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人患者的随机、双盲、安慰剂对照III期PREVAIL试验成功。gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失与严重无力，该病可影响任何年龄层的人群，但女性多发于40岁前，男性则多发于60岁后。患者早期可能表现为言语不清、复视、眼睑下垂及虚弱，随病情进展，症状可能恶化，出现极度疲劳、吞咽困难、窒息甚至呼吸衰竭。约85%的gMG患者为AChR抗体阳性，这类抗体会特异性地与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合，而NMJ作为神经细胞与其支配肌肉间的连接点，在发生抗体结合后会激活补体系统，触发免疫攻击，引发炎症并阻断大脑与肌肉间的信号转导。◼ Gefurulimab是一种在研的补体C5抑制剂，属于新型双特异性纳米抗体，专为皮下给药设计。该药物通过结合补体级联反应中的C5蛋白发挥作用，补体级联反应是免疫系统的一部分，过度激活时会导致身体攻击自身健康细胞。此外，gefurulimab能与血清白蛋白结合，延长半衰期，支持每周一次给药。该药已在美国获得孤儿药资格用于重症肌无力治疗。◼PREVAIL（ALXN1720-MG-301）旨在评估gefurulimab在gMG在成人患者中的安全性和有效性，该试验共入组了20个国家的260名患者，患者以1:1的比例随机分配至接受gefurilimab或安慰剂治疗，随机对照治疗期共持续26周，主要终点为重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总分较基线的变化，同时该试验有多个次要终点以评估疾病相关指标的改善情况。结果显示，gefurulimab单抗达到了主要和所有次要终点，与安慰剂相比，第26周时MG-ADL总分较基线有统计学意义且具有临床意义的改善。完成随机对照治疗期的患者有资格继续进入开放标签扩展研究，以评估gefurulimab的长期安全性和有效性，该扩展研究正在进行中。┃ gefurulimab的临床开发计划证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）121020资料来源：阿斯利康官网，华创证券华创证券综合其他
