AD 发病机制尚不完全清楚，目前临床上首选抗 AD 药物是基于 AD 进程中“胆碱能缺失”假说开发的乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI）。AChEI 通过抑制脑部的乙酰胆碱酯酶对神经递质乙酰胆碱的水解，增加胆碱能神经元突触间隙的乙酰胆碱浓度，从而改善阿尔茨海默症患者的认知和记忆力。针对该靶点上市的首个抗 AD 药物是他克林，由于其肝毒性，且对乙酰胆碱酯酶选择性差导致显著的外周胆碱能副作用而撤市。目前，用于 AD 治疗的乙酰胆碱酯酶抑制剂有 4种，均为可逆的选择性乙酰胆碱酯酶抑制剂，包括多奈哌齐，加兰他敏，卡巴拉汀，石杉碱甲。AChEI 能够有效改善阿尔茨海默症患者的认知功能，但不改变疾病进程。我国 2025 版阿尔茨海默病药物治疗指南中提出，对症治疗方面，指南推荐临床治疗药物主要包含胆碱酯酶抑制剂和兴奋性氨基酸受体抑制剂，临床证据相对充分，多奈哌齐等 4 种 AChEIs 和盐酸美金刚为 AD 一线用药疾病修饰治疗方面，已上市的药物主要是针对 A 的单抗，包括Aducanumab（目前已退出市场），Lecanemab 和 Donanemab，其通过清除 A 沉积发挥神经保护作用，虽然其不能逆转或终止患者认知功能的恶化，但能够在一定程度上延缓 AD 进展。
