默沙东：PT101治疗白癜风和SLE II期试验失败证券研究报告2021年2月，默沙东宣布将以18.5亿美元的总金额收购Pandion Therapeutics，获得其主要候选药物PT101（MK-6194）。PT101是一种经过工程改造的、与蛋白质骨架融合的IL-2突变体，可选择性激活并扩增Treg，用于治疗自身免疫性疾病。在自身免疫性疾病中，免疫系统会错误地攻击宿主细胞。靶向调节性T细胞可使免疫系统恢复控制能力，重归稳态平衡。 该协议达成时，Pandion Therapeutics已完成PT101的Ia期临床试验，实现了安全性和耐受性的主要目标。此外，在该试验中，PT101通过在健康志愿者体内选择性扩增Treg初步验证了其作用机制：在多剂量递增试验中，观察到总Treg较基线呈剂量相关性倍数增加，峰值反应出现在给药后约8天，随后逐渐回归基线水平；可溶性IL-2Rα（CD25）呈剂量反应性增加。未观察到T淋巴细胞或NK细胞出现显著的剂量反应性扩增。 默沙东随后针对PT101在SLE和白癜风两项II期试验中进行研究，并完成了溃疡性结肠炎（UC）的Ib期研究。默沙东在2025Q2的管线进展中已将PT101在SLE和白癜风两项适应症的临床开发计划移除，这一决定是基于对白癜风适应症MK-6194-007试验的主要结果和其他适应症的探索性Ib期结果的全面审查，试验数据表明PT101未能展现出临床获益。┃ Ib期试验中Treg相对于基线的变化┃ Ib期试验中NK细胞与T淋巴细胞相对于基线的变化证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210资料来源：Jonathan I Silverberg, et al., The regulatory T cell-selective interleukin-2 receptor agonist rezpegaldesleukin in the treatment of inflammatory skin diseases: two randomized, double-blind, placebo-controlled phase 1b trials，默沙东官网，Fierce Biotech，华创证券7
