> 数据图表想关注一下行业要闻荟萃2025-4-0行业要闻荟萃3.首款国产血友病基因疗法获批上市4月10日，国家药监局网站显示，信念医药的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是首款获批上市的国产血友病基因疗法，也是国内首款血友病基因疗法。点评：波哌达可基是信念医药开发的一款以工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）为载体的基因治疗产品，通过rAAV载体将优化的凝血因子X（FIX）基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病，该品种的上市为这类患者提供了新的治疗选择。III期BBM001-CLN1001研究结果显示，28例血友病B患者接受波哌达可基（5 × 10¹²vg/kg）治疗52周后，年化出血率（ABR）为0.6。4.口服Aβ抑制剂Valiltramiprosate III期研究失败4月10日，Alzheon公布了Valiltramiprosate（ALZ-801）治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者的关键性III期APOLLOE4研究的结果。点评：Valiltramiprosate是Alzheon开发的一种潜在first in class口服β淀粉样蛋白（Aβ）聚集抑制剂，旨在阻断与AD患者认知能力下降有关的神经毒性可溶性Aβ寡聚体的形成。该药物是目前进展最快的口服Aβ聚集抑制剂。APOLLOE4研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=325），评估了Valiltramiprosate（265mg，每日2次）治疗存在APOE4/4纯合子基因型的早期AD患者的有效性和安全性。研究的主要终点是患者AD评估量表-认知功能子项（ADAS-Cog13）评分较基线的变化和治疗期间不良事件（TEAE）发生率、性质及严重程度，关键次要终点是患者临床痴呆评定量表总和评分（CDR-SB）较基线的变化和阿姆斯特丹工具性日常生活能力量表（A-IADL）评分较基线的变化。结果显示，治疗第78周，在总人群中，该研究未达到主要终点（11%获益，p=0.607）。资料来源： Insight，药明康德官微，平安证券研究所平安证券健康医疗
