> 数据图表你知道关注小核酸药物技术突破：全球范围获批情况2025-12-2关注小核酸药物技术突破：全球范围获批情况 截至2025年12月，全球获批小核酸药物共23款，其中Ionis公司和Alnylam公司布局最为广泛。Ionis公司专注于ASO药物研发，有32个临床在研的小核酸药物。Alnylam公司是RNAi领域的领军企业，有12个临床在研的小核酸药物。此外，Biogen、Arrow head、Lilly也较为活跃。 小核酸药物在罕见病率先突破。从适应症来看，已经获批上市的小核酸药物针对的罕见病有11种，涉及19个产品。原因：1）罕见病可以利用孤儿药政策快速获批，且通过高定价迅速回收成本；2）小核酸药物理论上只需要选择沿靶向mRNA的正确核苷酸序列，有靶向现有治疗方式中“无法成药”的靶点的潜力。分类ASOsiRNAAptamer通用名FomivirsenMipormersenNusinersenEteplirsenInotersenVolanesorsenGolodirsenVitolarsenCasimersenTofersenEplontersenRyteloOlezarsenDonidalorsenPaisranGivosiranLumasiranInclisiranVutrisiranNedosiranFitusiranPegaptanibAvacincaptad pegolArchemix,IVERIC Bio数据来源：医药魔方，西南证券整理公司 IonisIonisIonis,BiogenSareptaIonisIonisSarepta日本新药株式会社SareptaIonis,BiogenIonis,AZ靶点 UL122ApoBExon 7 of SMN2Exon 51 of DMDTTRApoC3Exon 53 of DMDExon 53 of DMDExon 45 of DMDSOD1TTRGeron Corpx,强生TelomeraseIonisInoisAlnylamAlnylamAlnylamAlnylam,诺华Alnylam诺和诺德(Dicema)Alnylam,赛诺菲辉瑞ApoC3PKKTTRALAS1HAO1PCSK9TTRLDHASERPINC1VEGF-165C5适应症巨细胞病毒视网膜炎纯合子家族性高胆固醇血症脊髓型肌萎缩症 杜氏肌营养不良症家族性淀粉样多发性神经病变家族性乳糜微粒血症 杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化症转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病骨髓增生异常综合征家族性乳糜微粒血症综合征遗传性血管性水肿人类遗传性转甲状腺素淀粉样变性病急性肝卟啉症原发性高草酸尿症1型高胆固醇血症家族性淀粉样多发性神经病变I型原发性高草酸尿症A或B型血友病糖尿病性黄斑水肿黄斑变性引起的地图样萎缩获批年份1998(已退市) 2013(已退市)20162016201820192019202020212023202320242024202520182019202020202022202320252004(已退市)202389西南证券健康医疗
