> 数据图表想问下各位网友体内基因编辑疗法：在研管线丰富，有望实现“一次给药，终身起效”2025-12-2体内基因编辑疗法：在研管线丰富，有望实现“一次给药，终身起效”部分体内基因编辑疗法梳理（截至2025年12月）药品名称靶点研发机构Exaqamgloqene autotemcelBCL11ACRISPR Therapeutic;Vertex中国最高 研发阶段 临床前中国最高研发阶段开始日期美国最高 研发阶段 批准上市美国最高研发阶段开始日期疾病2023-12-08 镰状细胞病；β-地中海贫血nexiquran ziclumeranlonvoquran ziclumeran西特法基devafiduqene civaparvovecEN-374TRPKK IDS IDUA CYBBSCID-X1 gene therapynot availableRenizqamqlogene autoqedtemcelBEAM-101PM-359BEAM-301 OTO923iECURE-OTCREGV131-LNP1265ABO-101 BIVV-003ST-400 EDIT-101BD111 BD114 GEB-101 BRL-101 RM001 ZVS203e CS-101 CS-121 ART001 ART002Vebeqlogene autotemcelYOLT-206YOLT-202YOLT-201数据来源：医药魔方，西南证券整理HbF HbF NCF1 G6Pase BCL11A OTCase factor IXHAO1 BCL11A BCL11A CEP290 HSV-1 HPVTGFB1西南证券健康医疗
