> 数据图表想关注一下3.3 创新出海增量：关注中国优势赛道——小核酸药物2026-1-13.3 创新出海增量：关注中国优势赛道——小核酸药物◼ 小核酸药物通常是由10-30个核苷酸组成的短链核酸分子，通过碱基互补配对特异性靶向疾病相关mRNA，实现对传统“不可成药”靶点的精准干预。区别于小分子化药和抗体药物的蛋白质（酶、受体等）靶向机制，小核酸药物是基因表达水平进行干预，通过小核酸与其靶标mRNA序列互补配对，导致靶标mRNA被降解或翻译抑制，最终下调或沉默疾病相关蛋白质表达。主要包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）等类型。不同类型的小核酸药物作用机制对比类型靶点结构（长度）ASOmRNA/pre-mRNA单链DNA/单链RNA类似物（13-30nt）首次发现时间1978作用机制机制特点• RNase H依赖性降解：激活RNase H降• 机制多样：可实现基因沉默、蛋白表达解mRNA上调、剪接调控等多种功能。• 剪接调节：通过位阻作用调节pre-• 应用广泛：可靶向中枢神经系统等肝外mRNA剪接，改变蛋白产物组织（通过鞘内注射等）siRNAmRNA双链RNA（20-25nt）1998与RISC复合体结合，精确切割降解靶mRNA，阻断蛋白质表达miRNAmRNA单链RNA（20-24nt）1993结合靶mRNA的3'非翻译区（UTR），通过部分互补配对抑制翻译，或促进mRNA降解• 效率高：RISC复合体可循环作用，长效性显著• 高度特异性、高效完全敲除• 已实现大规模临床应用• 同时调控多个基因表达• 生理作用广：参与细胞分化、增殖等多种生理过程saRNAmRNA双链RNA（~21nt）2006靶向基因启动子区的非编码RNA，上调特定基因的表达• 独特功能，实现基因激活Aptamer蛋白质单链DNA或RNA（20-100nt）1990以独特的三维结构特异性地高亲和力结合靶标蛋白、小分子、细胞等，调节靶蛋白功能• 高亲和力、高特异性，可达到抗体水平• 可体外快速筛选和化学合成，稳定性好，免疫原性低资料来源：Nature，爱建证券研究所请务必阅读正文之后的信息披露和免责申明34爱建证券健康医疗
