> 数据图表谁能回答3.3 创新出海增量：关注中国优势赛道——小核酸药物2026-1-13.3 创新出海增量：关注中国优势赛道——小核酸药物◼ 全球小核酸药物市场规模高速增长。2024年全球小核酸药物市场规模达57亿美元，预计2034年将增至549亿美元，十年CAGR 25.4%，增长动能主要来自：获批上市的新药数量持续增加、肝内肝外药物递送技术突破、心血管代谢等慢病临床需求释放等。◼ 化学修饰与递送系统是核心壁垒，肝外递送成下一代竞争焦点。ASO主要依赖骨架、核糖及碱基修饰改善稳定性、降低免疫原性并提升药效；siRNA高度依赖递送系统，GalNAc成为肝内递送的主流递送平台，但仅局限于肝内递送。肝外递送技术的突破有望将小核酸药物的治疗范围拓展到中枢神经系统（CNS）、脂肪组织、肌肉组织等具有巨大未满足需求的领域，因此成为下一代核酸药物的竞争焦点。全球小核酸药物市场规模有望保持高速增长市场规模（十亿美元）yoy%6050403020100小核酸药物的不同递送策略和代表公司递送类型肝内递送肝外递送核心技术代表公司载体/配体作用机制主要优势GalNAc-siRNA / GalNAc-ASOAlnylam去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）利用GalNAc与肝细胞膜表面ASGPRs的超高亲和力结合，介导内吞作用抗体偶联小核酸 (AOC)Avidity高亲和力抗体（如TfR抗体）利用抗体的受体介导内吞（RME）机制，精准导向表达相应受体的组织细胞递送效率优势明显，能使寡核苷酸在肝细胞中的水平增加6~7倍，使得靶基因敲除所需剂量大幅降低至未经修饰寡核苷酸的1/30~1/10组织精准靶向性，模块化平台扩张性强，可实现跨血脑屏障递送（CNS疾病破局利器）脂肪酸偶联递送Arrowhead短脂链 (如C16) /亲脂小分子改变药物疏水性，延长循环半衰期，驱动其向脂肪组织、肌肉等脂质代谢活跃组织富集天然渗透性强，适用于脂肪组织和肠道，有望重塑减肥药研发格局多肽递送技术Entrada、PepGen细胞穿透肽（CPP，如TAT）、组织趋靶肽（如RGD）肽富含正电荷，与细胞膜相互作用，增强寡核苷酸进入特定组织和细胞适用于骨骼肌、心肌、皮肤等局部组织，尤其在肌肉组织中半衰期长35%30%25%20%15%10%5%0%资料来源：沙利文，瑞博生物招股书，爱建证券研究所资料来源：爱建证券研究所请务必阅读正文之后的信息披露和免责申明35爱建证券健康医疗
