> 数据图表你知道. 小核酸药物公司市值变化反映技术进程2026-2-23. 小核酸肝内、肝外布局全面 小核酸药物（主要包括反义寡核苷酸 ASO 和小干扰 RNA siRNA 等寡核苷酸类疗法）由十几到几十个核苷酸串联而成，主要包括两部分，1）经修饰的核糖、骨架、碱基组成的活性成分，2）递送系统，Linker（连接基团）以及靶向特定受体的配体（如 GalNAc、抗体、多肽）。小核酸药物通过碱基互补配对原则，特异性地靶向细胞内的 mRNA、pre-mRNA 等，从而调控蛋白质的表达，治疗疾病。 依靠 siRNA RISC 可循环使用的机制，siRNA 可实现最长 6 个月给药，部分前沿平台尝试 6-12 个月给药，可以解决慢性病长期服药、口服药物依从性差、夜间指征波动、药物相互作用、耐药等缺点。海通国际综合其他
