> 数据图表我想了解一下1.2 siRNA药物典型结构为两端突出2bp的RNA双链体2026-2-51.2 siRNA药物典型结构为两端突出2bp的RNA双链体◼ 不同结构类型的小RNA具有其独特的优点和缺点,如对称siRNA裸露图表3:siRNA药物常规结构单链区域较少,稳定性更高,但其链选择性可能存在缺陷;不对称siRNA增强链选择性高但稳定性较弱,通常需要使用更多硫代磷脂键连接裸露的单链区域以提升稳定性。目前典型的siRNA结构为具有两个碱基3ʹ突出端的短(19–21bp)RNA双链体,引导链(反义链)上5ʹ端的第2-8位构成siRNA的种子区域,参与靶mRNA的初始结合。◼ siRNA药物靶基因的选择需要考虑到敲除无效或多致病基因共同参与的可能性,同时还需要考虑靶基因表达量(靶标表达量过高容易超出siRNA调控范围)、mRNA生成和降解速率、靶细胞递送方式、靶细胞增殖速率等因素,使用已成功的小分子药物靶点开发RNAi药物如PCSK9也是靶点选择的可行思路。资料来源:兆维事业发展部公众号、中邮证券研究所请参阅附注免责声明6中邮证券综合其他