> 数据图表如何了解2.1 Alnylam为siRNA药物先驱，历经波折终见曙光2026-2-52.1 Alnylam为siRNA药物先驱，历经波折终见曙光◼ 在siRNA药物修饰技术平台方面，Alnylam相继开发迭代了STC、ESC、AdvancedESC和ESC+。ESC在初代STC的基础上进一步在反义链5‘末端和正义链3’末端添加4个额外的PS修饰，使长效性增加到了280天（STC仅维持60天开始大幅度回弹）；且减少2‘-F取代的数量以降低其潜在的毒性。Advanced ESC技术旨在进一步降低2’-F取代数量，并优化其位置。ESC+则是在反义链的种子区域引入GNA，可以显着减轻miRNA样识别引起的脱靶效应并减轻肝毒性。◼ 新技术平台方面，肝外递送Alnylam开发了针对脑脊髓和眼部递送C16平台以及对肺部、肌肉和脂肪组织递送的IKARIA平台。此外开发了双靶的GEMINI平台，通过连接子将两个siRNA连接，同时抑制两个不同靶点。图表15：Alnylam的STC、ESC、ESC+技术结构差异图表16：Alnylam各技术平台特点请参阅附注免责声明资料来源：药时代公众号、中邮证券研究所资料来源：肽研社公众号、中邮证券研究所17中邮证券综合其他
