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一起讨论下2.3 Dicerna已归属诺和诺德,活跃管线为礼来合作项目

2026-2-5
一起讨论下2.3 Dicerna已归属诺和诺德,活跃管线为礼来合作项目
2.3 Dicerna已归属诺和诺德,活跃管线为礼来合作项目◼ Dicerna成立于07年,17年开始相继与BI、礼来和诺和诺德等达成合作,并于21年被诺和诺德以33亿美元,首个图表55:GalXC和DsiRNA发卡化学结构商业化siRNA产品-原发性高草酸尿症1型(PH1)的Nedosiran于23/10获批上市。Dicerna核心技术平台为GalXC技术,为绕过Alnylam的专利封锁,公司将核酸结构设计为长链4触角的发卡型RNA,通过4个未配对碱基相连,其正义链更长(如Nedosiran有36bp),是一个回旋结构,反义链是21-23bp,GalNAc基团是联接在发卡结构的末端连续的4个单体上,兼顾siRNA和shRNA特点,正义链和反义链组合后形成具有一个缺口的shRNA,该缺口恰在Dicer切割部位,既保证了修饰添加以提升代谢稳定性,又保证了体内有效加工和成熟。此外Dicerna还开发了GalXC-Plus的肝外递送平台。◼ 除已获批的Nedosiran外,Dicerna研发管线中进度靠前且活跃的主要有靶向Lp(a)的Lepodisiran和靶向ANGPTL3的Solbinsiran,二者均为被并购前与礼来的合作项目。图表54:Dicerna在研管线资料来源:芜湖华仁科技有限公司公众号、中邮证券研究所请参阅附注免责声明资料来源:莱佛士制药公众号、中邮证券研究所39