> 数据图表你知道小核酸药物治疗突破不可成药限制
2026-3-4小核酸药物治疗突破不可成药限制 目前主流的大小分子药物通常以致病蛋白为靶点，如激酶、受体、抗原等，通过调控这些蛋白的功能来发挥治疗作用。相比之下，小核酸药物理论上可调节任意基因的表达，有望从上游直接调控致病蛋白的生成，从而在源头上干预“致病”因素，同时避免因蛋白质结构复杂所带来的一系列问题。 Alnylam的RNAi治疗平台在药物研发各阶段的成功率（POS）均显著高于行业平均水平。在I期至II期阶段，Alnylam成功率达85.7%，而行业整体仅为35.2%；在II期至III期阶段，Alnylam为88.9%，行业为27.4%；在III期成功率方面，Alnylam为87.5%，行业为69.2%。从累计成功率来看，Alnylam达66.7%，远超行业的5.7%。图：小核酸疗法的潜在治疗领域广阔图：各阶段临床试验成功率：Alnylam vs 行业基准资料来源：Principles for targeting RNA with drug-like small molecules （Katherine DeiganWarner, Christine E. Hajdin& Kevin M. Weeks），Alnylam，国盛证券研究所 
