> 数据图表想关注一下小核酸药物具备给药周期长和安全性优势
2026-3-4小核酸药物具备给药周期长和安全性优势特性分子量作用靶点作用位点作用机制特异性影响持续时间给药方式给药频率生产方法/成本临床开发成功率免疫原性和ADA开发药物相互作用安全性/毒性图：siRNA、小分子和抗体药物模式的比较siRNA小分子抗体通常 >7 千道尔顿；~14千道尔顿通常<500道尔顿约>150千道尔顿主要为RNA分子，亦可作用于蛋白质/DNA主要为蛋白质特异性蛋白质或其缺陷细胞内（细胞质或细胞核）细胞内/细胞外均作用依靶点而定（细胞内/细胞外）蛋白质的调控；通过与特定靶点结合发挥蛋白质的调控；特异性结合靶抗原：• 阻断受体-配基因表达的调控；ASO: 调节RNA剪接/稳定性/翻译等；siRNA: 通过RNA干扰（RNAi）降解靶mRNA高长作用低短静脉注射、皮下注射或局部给药口服、静脉注射、局部给药等每月/季度/双季度合成技术/适中高低最小每日化学合成/低低最小常见体相互作用• 诱导受体内化• 激活免疫反应高中静脉注射每月/双月生物工艺/高中高低资料来源：弗若斯特沙利文，Current status and trends in small nucleic acid drug development: Leading the future (Yuxi Miao et.al),国盛证券研究所肝肾毒性脱靶效应及潜在毒性可能引发免疫相关不良反应 
