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请问一下小核酸疗法的发展历程

2026-3-4
请问一下小核酸疗法的发展历程
小核酸疗法的发展历程 核酸类治疗药物的演进历程,始终伴随着显著的技术进步与关键药物的获批。奠基(1956–2000s):RNA杂交、反义RNA、microRNA及RNA干扰的发现,为该领域奠定了重要基础。探索(2000–2010):首个反义寡核苷酸(ASO)与RNA适配体药物相继获批,RNA干扰技术亦首次进入临床研究阶段。突破(2010–2020):在GalNAc递送系统等关键技术的推动下,多款重磅药物相继上市。加速(2020至今):新一代小干扰RNA与反义寡核苷酸药物应用步伐加快,适应症范围不断拓展,临床试验数量显著增长。图:小核酸疗法发展历程图:小核酸药物2015年后进入快速增长阶段资料来源:RNAi-based drug design: considerations and future directions (Qi Tang& Anastasia Khvorova), :Landscape of small nucleic acid therapeutics: moving from the bench to the clinic as next-generation medicines(Liu,M., Wang, Y., Zhang, Y.),国盛证券研究所