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2026-3-4小核酸药物类型类别英文简称图：小核酸药物类型与作用机制长度单双链作用机制反义寡核苷酸ASO18-30 nt单链小干扰RNAsiRNA19-23 bp双链微小RNAmiRNA~22 nt核酸适配体Aptamer20-100 nt小激活RNAsaRNA~10-20 nt向导RNAgRNA60-80 nt单链单链双链单链资料来源：医药魔方，Cytiva,甘肃省中医药研究院，弗若斯特沙利文，国盛证券研究所1. 阻断翻译：结合mRNA翻译起始位点，阻止蛋白合成2. 促进降解：结合mRNA，招募RNase H切割靶序列，降低蛋白表达3. 调控剪接：结合pre-mRNA特定位点，改变剪接方式，调控基因表达4. 上调翻译：靶向uORF序列，解除抑制作用，提升蛋白合成1. 外源双链RNA（dsRNA） 经 Dicer酶切割成 21–23 碱基对的 siRNA2. siRNA进入细胞后，Ago2酶 裂解正义链，反义链加载至RISC复合体3. RISC与靶mRNA特异性结合，使其降解4. 抑制靶蛋白表达，实现基因沉默主要通过抑制 / 裂解 mRNA 来调控基因表达： 1. 经Drosha/Dicer加工为成熟miRNA2. 整合至RISC复合体3. 不完全配对抑制翻译或完全配对切割mRNA，调控基因表达1. 抑制剂：结合并阻断靶蛋白功能2. 激动剂：激活目标受体3. 载体：递送其他药物分子1. 结合特定基因启动子区域2. 招募转录因子等 3. 激活靶基因转录1. 与Cas9蛋白形成复合物2. 通过5'端20nt序列靶向DNA3. 介导DNA双链断裂4. 触发细胞DNA修复机制 
