如何看待全球已上市小核酸药物达23款

> 数据图表

如何看待全球已上市小核酸药物达23款

2026-3-4

全球已上市小核酸药物达23款 截至 2026年3月，全球已获批的小核酸药物有23款，包括12款ASO药物、8款siRNA药物、2款配体类药物以及1个寡核苷酸端粒酶抑制剂。其中Vitravene、Macugen、Kynamro三款产品因药品安全性问题或市场竞争等因素已退市。表：全球已上市小核酸药物 ( 含已退市药物 )公司Ionis/NovartisIonis/SanofiIonis/BiogenSareptaIonisIonisSareptaIonis/Akcea日本新药株式会社SareptaBiogenIonisAlnylamAlnylamAlnylamAlnylam/NovartisAlnylam诺和诺德Alnylam/SanofiArrowhead获批年份1998(已退市)2013(已退市)201620162018201920192019202020212023202320182019202020202022202320252025靶点CMV UL123Apo B-100Exon 7 of SMN2Exon51 of DMDTTRApoC IIIDMD基因的Exon 53ApoC3Exon53 of DMDDMD基因的Exon 45SOD1基因突变TTRTTRALAS1HAO1PCSK9ATTRLDHATIIIApoC3Pfizer/Eyetech2004(已退市)VEGF-165Astellas20232023C5BCL11A分类ASOsiRNA适配体商品名VitraveneKynamro SpinrazaEteplirsenTegsediWaylivraVyondys53VolanesorsenViltepsoAmondys 45TofersenEplontersenOnpattroGivosiranOxlumoLeqvioVutrisiranNedosiranFitusiranPlozasiranMacugenIzervay递送系统////////////LNPGalNAc GalNAc GalNAcGalNAcGalNAcGalNAcGalNAc///适应症巨细胞病毒视网膜炎纯合子家族性高胆固醇血症脊髓型肌萎缩症杜氏肌营养不良症家族性淀粉样多发性神经病变家族性乳糜微粒血症综合征肚氏肌营养不良症家族性乳糜微粒血症综合征杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症肌萎缩侧索硬化转甲状腺素蛋白淀粉样变性家族性淀粉样多发性神经病变急性肝卟啉症原发性高草酸尿症1型高胆固醇血症遗传性ATTR（hATTR)淀粉样变性原发性1型高草酸尿症血友病家族性乳糜微粒血综合症新生血管性年龄相关性光斑变性继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩镰状细胞病, β地中海贫血gRNAExagamglogene autotemcel CRISPR Therapeutics资料来源：Cytiva, CPHI制药在线公众号, 新药情报局, Recent Progress of Antisense Oligonucleotide Therapy for Superoxide-Dismutase-1-Mutated AmytrophicLateral Sclerosis:Focuson Tofersen(HidenoriMoriyama and Toshifumi Yokota), 香港济民药业、Tofersen: First Approval（Hannah A Blair ）、凯莱英药闻、精准药物、天津友爱罕见病中心、上海北外滩金融研究院、药方舟，药渡公众号，药智网公众号，药明康德，鼎泰集团TriApex，中生药协，MedChemExpress等，国盛证券研究所

国盛证券健康医疗