> 数据图表怎样理解Praxis：SCN2A ASO疗法治疗DDE I/II期数据积极2026-4-0Praxis：SCN2A ASO疗法治疗DDE I/II期数据积极证券研究报告◼2026年4月6日，Praxis Precision Medicines公司宣布其elsunersen治疗SCN2A早发性发育与癫痫性脑病（DDE）患者的EMBRAVE Part A试验取得积极的顶线研究结果。Elsunersen是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在选择性下调SCN2A基因的表达，从而直接针对早发性癫痫型SCN2A-DEE的根本病因，以治疗携带功能获得性SCN2A突变患者的癫痫发作及其他相关症状。◼EMBRAVE Part A是一项随机、安慰剂对照的I/II期试验，旨在评估递增剂量的elsunersen在SCN2A DEE患者中的安全性和有效性。共有9名年龄在2至12岁之间的患者入组，并以3:1的比例随机分组，每4周接受一次elsunersen治疗或假手术，疗程共计24周；随后进入开放标签扩展期（OLE），且全部9名患者均继续参与了OLE阶段。患者初始给药剂量为1 mg，并可根据观察到的癫痫发作减少情况及个体耐受性，选择进行剂量递增。◼ 经安慰剂调整后，elsunersen使癫痫发作频率较基线降低了77%（p=0.015）；71%接受elsunersen治疗的患者在第6个周期结束时实现了癫痫发作频率降低超过50%；57%的患者至少有28天的无癫痫发作期；在随后的OLE阶段内，疗效持续维持长达一年。100%接受elsunersen治疗的患者（而安慰剂组无一例）在其他方面也取得了额外改善，包括睡眠、运动功能、肌张力及注意力。Elsunersen耐受良好，剂量最高为8 mg时无药物相关SAE，无停药，也无神经炎症信号。┃ Elsunersen的作用机制┃TERN-701的临床开发计划证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）121019资料来源：Praxis Precision Medicines官网，华创证券华创证券综合其他
