各位网友请教一下3.4 虹信生物：in vivo CAR-T治疗系统性红斑狼疮展示出安全、可重复的免疫重启能力

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各位网友请教一下3.4 虹信生物：in vivo CAR-T治疗系统性红斑狼疮展示出安全、可重复的免疫重启能力

2026-6-4

3.4 虹信生物：in vivo CAR-T治疗系统性红斑狼疮展示出安全、可重复的免疫重启能力 2025年9月，虹信生物（MagicRNA）在新英格兰医学杂志（The New England Journal of Medicine）上全球首次公布了基于mRNA-LNP的In vivo CAR T候选药物HN2301在系统性红斑狼疮(SLE)病人的临床试验研究数据，观察到了良好的安全性以及初步的临床疗效。该论文的发表宣告mRNA-LNP路径的In vivo CAR T正式进入临床研究阶段，并且在人体上首次获得了临床验证。 在这项研究中，共有 5 名多线治疗无效的系统性红斑狼疮（SLE）患者入组，接受2mg 或 4mg的 HN2301治疗。在首次接受 HN2301 治疗前一周内，所有患者均停用了免疫抑制药物。输注后6小时，外周血中即可检测到CD8⁺CD19 CAR-T细胞。CAR-T细胞及其mRNA水平均在每次输注后约6小时达到峰值，并在2–3天内恢复至基线水平。伴随体内CAR-T达峰，外周血B细胞数量出现显著下降：接受2 mg剂量的患者（1、2号）出现明显减少，而接受4 mg剂量的患者（3、4、5号）则实现了完全清除（<1个B细胞/μL），这一效应可持续约7–10天。 与药代药动匹配的，是疗效的持续时间。部分患者(特别是Pt 4，5)出现抗核小体抗体与抗双链DNA抗体水平下降，其余患者下降不明显。且所有的5例患者均没有出现持久的下降和维持。在治疗3个月内的SLE疾病活动评分（SLEDAI-2000）随访中，4号受试者的疾病缓解最明显，也最持久，其余4例患者的改善较为轻微。 值得注意的是，在5例难治性SLE患者的临床试验中，HN2301通过快速清除B细胞，显著改善了关节炎（Arthritis）、血管炎（Vasculitis）等症状，但对狼疮肾炎所致的蛋白尿改善不明显。 整体趋势来看，可以看出疗效和剂量呈一定的正相关，4mg组可以缓解症状降低疾病活动度，而低剂量组疗效有限。 在安全性方面，未观察到3级或4级的细胞因子释放综合征（CRS），也未出现任何免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 自体CAR-T治疗后，所有患者的SLE评分都降低到0，实现无药缓解，而且可以长期维持。通用型CAR-T也能达到多数患者评分降到0，和部分患者实现无药缓解。显然本项研究在疗效方面相比仍有较大的差距。数据来源：insight数据库，公司公告，西南证券整理17

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