> 数据图表如何看待杜氏肌营养不良症：心肌病为首要死因2025-12-0杜氏肌营养不良症：心肌病为首要死因证券研究报告 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，其特征是骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化。该疾病由DMD基因突变所致，导致其编码的关键结构蛋白dystrophin（一种427 kDa的肌动蛋白结合蛋白）功能丧失。DMD基因是人类最大的基因，含79个外显子、约240万碱基对，目前已发现超过7000种患者特异性突变。DMD发病率约为每5,000-6,000名新生男婴中1例，在美国约影响1.5万人，在全球约影响15-20万人。该病由肌营养不良蛋白缺失引发持续的多系统损害，包括慢性炎症、加速纤维化、氧化应激、再生功能障碍及血管生成异常，驱动疾病呈年龄依赖性进展：幼儿期（2-3岁）即现下肢无力与步态异常；约12岁青春期后丧失行走能力，呼吸与心脏功能显著恶化；成年期多需机械通气，最终面临呼吸与心脏衰竭，患者平均预期寿命不足30岁，心肌病为其首要死因，目前尚无治愈手段。除骨骼肌与心肌病变外，DMD常合并认知障碍、语言学习困难、发育迟缓及代谢异常（肥胖、胰岛素抵抗、糖耐量受损）。┃ 肌肉的结构┃ DMD的疾病进展过程证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210资料来源：Agnieszka Łoboda, et al.，Cell therapy for DMD: promises, challenges, and controversies，美国肌营养不良协会（MDA）官网， Capricor Therapeutics官网，华创证券3华创证券综合其他
