> 数据图表想关注一下治疗DMD已获批疗法：抗炎疗法以及基因疗法2025-12-0治疗DMD已获批疗法：抗炎疗法以及基因疗法证券研究报告 目前尚无治愈DMD的方法，临床治疗主要以延缓病情进展、改善生活质量为目标，核心治疗方案是FDA批准的皮质类固醇类药物配合日常护理以减轻骨骼肌负荷。泼尼松等糖皮质激素作为沿用30余年的标准疗法，通过抑制NF-κB通路减轻炎症反应，从而增强肌力、延缓脊柱侧弯并改善心功能，可减缓肌肉无力进展并推迟行走能力丧失，但长期使用伴随体重增加、行为异常、生长抑制、骨质疏松及白内障等副作用。组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat近期已获批用于6岁及以上DMD患者的治疗，该药通过抑制HDACs减轻肌肉炎症与纤维化，延缓疾病进展，并可能增加肌肉质量、减少肌纤维坏死。但与糖皮质激素类似，该药物仅能延缓病情，无法针对致病根源。在此背景下，基因治疗与细胞疗法正成为研发热点： 基因替代疗法：此类药物采用病毒载体将修饰后的DMD基因递送至肌肉细┃ DMD的疗法类型胞，表达保留N端和C端结构的功能性缩短蛋白micro-dystrophin，从而恢复患者的蛋白功能。目前唯一获FDA批准的此类疗法是delandistrogenemoxeparvovec（ELEVIDYS），其通过改良型AAVrh.74载体实现micro-dystrophin的递送，仅需单次静脉输注即可获得长期疗效。该药物带有FDA黑框警告，提示存在急性严重肝损伤和肝衰竭风险。 外显子跳跃疗法：此类药物类型主要为ASO，通过诱导靶向外显子跳读，使突变DMD基因产生截短但具备部分功能的dystrophin，从而将疾病表型转化为症状较轻的贝克型肌营养不良症（BMD）。已获批的药物包括eteplirsen（外显子51跳跃）、golodirsen和viltolarsen（外显子53跳跃），以及casimersen（外显子45跳跃）。目前此类治疗手段对dystrophin表达的恢复水平仅约为健康个体的20%，患者肌肉组织修复能力仍受限。此外，ASO疗法常面临向心肌组织递送受限的问题，而心肌病并发症通常会导致DMD患者死亡。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12104资料来源：Tsukasa Tominari, et al.，Stem/progenitor cell-based therapy for Duchenne muscular dystrophy，华创证券华创证券综合其他
