> 数据图表如何才能在研DMD细胞疗法类型多样：直接分化或旁分泌效应机制2025-12-0在研DMD细胞疗法类型多样：直接分化或旁分泌效应机制证券研究报告 细胞疗法是再生医学修复DMD组织的重要策略，主要通过移植肌源谱系细胞的直接分化或旁分泌效应实现功能改善，与其他基因疗法结合有望共同改善DMD症状。迄今为止，肌母细胞、肌肉前体细胞、血管周围细胞（MABs）、CD133+细胞、骨髓单核细胞（BM-MNCs）、间充质干细胞（MSCs）、心球衍生细胞（CDCs）及dystrophin蛋白表达嵌合细胞（DECs）等多种细胞类型已开展临床试验，但尚无细胞疗法获批上市。 细胞疗法的早期策略旨在补充表达dystrophin的肌纤维或干细胞池，但全身性骨骼肌与心肌递送面临巨大挑战，移植细胞的长期存活亦存在免疫排斥、纤维化微环境分化困难，以及营养不良肌肉的自我耗竭等困难与挑战。因此，研究重点已转向移植细胞的旁分泌机制，当前多数进入DMD临床试验的干/祖细胞均主要通过旁分泌效应发挥治疗作用┃ DMD细胞疗法类型对比┃ DMD细胞疗法中不同细胞类型及来源证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210资料来源：Tsukasa Tominari, et al.，Stem/progenitor cell-based therapy for Duchenne muscular dystrophy，Ayberk Akat & Erdal Karaöz，Cell Therapy Strategies on Duchenne Muscular Dystrophy: A Systematic Review of Clinical Applications，华创证券5华创证券综合其他
