> 数据图表

我想了解一下Capricor:细胞疗法deramiocel通过旁分泌治疗DMD

2025-12-0
我想了解一下Capricor:细胞疗法deramiocel通过旁分泌治疗DMD
Capricor:细胞疗法deramiocel通过旁分泌治疗DMD证券研究报告Deramiocel(CAP-1002)是Capricor Therapeutics公司开发的一种用于DMD的细胞疗法,由异体心球衍生细胞(CDCs)组成。CDCs是源自健康人类心脏组织的内源性基质细胞群体,该技术最初由Capricor公司科学创始人Eduardo Marbán博士在约翰·霍普金斯大学的实验室发现并验证。自2007年首次报道以来,相关研究已发表250余篇科学论文,并在多项临床试验中对250余名受试者进行了评估。Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)颁发的DMD治疗孤儿药认证;还获得了美国再生医学先进治疗(RMAT)认证,获得欧洲先进治疗药物产品(ATMP)资格,以及FDA的罕见儿科疾病认证。Deramiocel可与现有疗法联合使用,其独特的免疫调节机制有望与新兴的疗法产生协同效应,共同应对DMD的多重病理过程。CDCs通过分泌外泌体及生长因子发挥治疗作用:外泌体是纳米级的细胞外囊泡,作为细胞间通讯的介质广泛存在于各种组织和生物体液中,可运输、保护并递送生物活性分子,进而调控受体细胞功能;外泌体浓度极高,单毫升溶液中可含有10亿至150亿个外泌体。Deramiocel延缓DMD疾病进展的核心机制在于CDC外泌体介导的免疫调节、抗炎、促血管生成及抗纤维化效应,其中已知的生物活性物质包括microRNA(miR-146a和miR-181b),这类非编码RNA分子可协同调控巨噬细胞及其他靶细胞的基因表达,从而抑制全身炎症并促进DMD患者的组织再生。Capricor Therapeutics已于日本新药株式会社就deramiocel在美国和日本的商业化建立合作关系,欧洲地区权益的谈判正在进行中。┃deramiocel的多重作用机制┃deramiocel的临床开发历程证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号:证监许可(2009)12107资料来源:Capricor Therapeutics官网,华创证券