> 数据图表谁知道Capricor：deramiocel治疗DMD II期长期疗效数据积极
2025-12-0Capricor：deramiocel治疗DMD II期长期疗效数据积极证券研究报告HOPE-2为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，该试验在美国七家中心招募了10岁及以上、伴有中度上肢功能障碍的DMD患者，采用分层随机区组法将患者以1:1比例随机分配，每3个月静脉注射一次deramiocel（1.5×10⁸ CDCs）或安慰剂，共计输注四次。主要终点为ITT人群中12个月时中位肘关节的上肢功能评分（PUL 1.2）的变化值。2018年3月1日至2020年3月31日期间，共入组26名DMD男性患者，其中8例随机分配至deramiocel组，12例分配至安慰剂组（6例因筛查失败未随机分组）。在完成治疗后PUL 1.2评估的患者中（deramiocel组8例，安慰剂组11例），中位肘关节PUL1.2评分较基线值的12个月变化显示deramiocel优于安慰剂（百分位差36.2，95%CI：12.7-59.7；分差为2.6分；p=0.014）。三例患者出现无长期后遗症的输注相关过敏反应，其中1例因严重过敏反应停药。未观察到其他重大不良反应，且无死亡病例。HOPE-2是杜氏肌营养不良症中首个相较于安慰剂，显示上肢功能稳定及心脏结构和功能改善的治疗试验，deramiocel的独特之处在于它针对广泛的DMD患者，对骨骼肌病（试验中为上肢功能障碍）和心肌病有效，且不限制具体的基因突变。 研究结束后，所有患者进入约392天（239-567天）的治疗间歇期，符合条件的患者随后参与HOPE-2 OLE研究，每三个月接受一次deramiocel治疗，3年期数据显示， deramiocel长期治疗相比外部对照组有更好的心脏功能及上肢功能改善。┃ HOPE-2 OLE: 3年心脏相关结果┃ HOPE-2 OLE：3年骨骼相关结果证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12108资料来源：Capricor Therapeutics官网，华创证券 
