> 数据图表如何看待Capricor：deramiocel治疗DMD III期数据积极
2025-12-0Capricor：deramiocel治疗DMD III期数据积极证券研究报告2025年12月3日，Capricor Therapeutics公司宣布关键的III期HOPE-3试验取得了积极的总体结果，该试验的主要终点和关键次要终点均达到统计显著性。HOPE-3是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估deramiocel的安全性与有效性，该试验纳入106名DMD受试者，按1：1随机分配接受在12个月双盲期内每3个月静脉输注一次deramiocel（1.5×10⁸ CDCs）或安慰剂，共计输注4次。入组患者平均年龄约15岁，研究期间均维持稳定剂量的皮质类固醇治疗。基线时两组人口统计学特征均衡，约90%的受试者使用心脏药物，超过75%临床诊断为心肌病。HOPE-3研究的主要终点显示，deramiocel治疗组较安慰剂组在上肢功能评分（PUL v2.0）总分上延缓疾病进展达54%（p=0.029）；关键次要终点显示，deramiocel治疗组较安慰剂组在左心室射血分数（LVEF）上延缓疾病进展达91%（p=0.041）。心肌病是DMD致死的首要原因，心脏功能稳定始终是DMD治疗中亟待满足的重大临床需求，deramiocel治疗组LVEF在统计学与临床意义上均获得显著保留，体现出deramiocel治疗攻克这一关键病理环节的潜力。 安全性方面，deramiocel的安全性及耐受性良好。与研究药物或给药程序相关的TEAE在deramiocel治疗组（n=53）和安慰剂组（n=52）分别为36.5%和83.0%，大多为轻度不良事件，deramiocel治疗组和安慰剂组中的≥3级TEAE发生率分别为1.9%和5.7%，两组均未发生致死TEAE。┃ 主要终点指标：PUL v2.0┃ 关键次要终点指标：LVEF┃ 主要疗效结果汇总证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）12109资料来源：Capricor Therapeutics官网，华创证券 
