ENCell：MSC细胞疗法EN001进展至I期证券研究报告 由ENCell公司开发的EN001是一种来源于脐带的同种异体沃顿氏胶来源的早期传代间充质干细胞（MSCs），其临床前研究证实对DMD具有高度治疗效果。 MSC被认为是治疗DMD等退行性疾病的理想候选细胞，近期多项临床试验表明，MSC对多种疾病具有安全有效的治疗作用。 MSC是来源于中胚层组织的细胞，可从自体或异体来源获得。MSCs可以分化为脂肪细胞、软骨细胞和成骨细胞，甚至在植入肌肉组织后也能进行肌源性分化。此外，MSC分泌的多种蛋白质通常通过旁分泌作用发挥治疗效果，这些作用包括调节炎症和抑制病灶部位的免疫反应。 一项开放标签、剂量递增的I期临床试验，旨在确定EN001对┃ EN001的I期试验主要结果DMD患者的安全性和剂量。6名DMD患儿被均分为两组：低剂量组（5.0×10⁵/kg）与高剂量组（2.5×10⁶/kg）。所有受试者在EN001给药后接受为期12周的安全性监测。给药后2周内评估剂量限制性毒性（DLT）。通过测量血清肌酸激酶水平评估探索性疗效，并在第12周进行肺功能测定、肌力测定、北星步行评估及6分钟步行测试等功能性评估，并与基线值进行对比。 在为期12周的随访期间，未出现与EN001注射相关的严重不良事件。轻度不良事件包括注射部位红斑、水肿、嗅觉异常及头痛，但未观察到DLT。第12周的功能评估显示与基线相比无显著变化。本研究结果表明，EN001对杜氏肌营养不良症患者具有良好的安全性和耐受性，未引发严重不良事件。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）121010资料来源：Jiwon Lee, et al.，Safety and Tolerability of Wharton’s Jelly-Derived Mesenchymal Stem Cells for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Phase 1 Clinical Study，华创证券
