> 数据图表如何看待Dystrogen：DEC细胞疗法DT-DEC01进展至I/II期
2025-12-0Dystrogen：DEC细胞疗法DT-DEC01进展至I/II期证券研究报告Dystrogen Therapeutics公司开发的dystrophin蛋白表达嵌合细胞（DEC）疗法，旨在针对所有DMD患者，不受基因突变类型限制。该疗法基于体外融合异体人肌母细胞与来自DMD患者的自体人肌母细胞，产生的DEC细胞通过持续表达正常dystrophin将增加正常肌母细胞数量/储备池，减轻炎症反应并促进纤维化组织替代，从而显著改善DMD患者的肌肉力量与功能。此外，由于患者将识别DEC细胞为“自身”细胞，该疗法可最大限度降低免疫反应并减少免疫抑制需求。 目前，DT-DEC01已进展至I/II期。三名DMD患者在接受单次低剂量DT-DEC01治疗（2×106/kg）通过骨内给药后完成了12个月随访评估，其中包括两名门诊患者和一名非门诊患者。通过对可行走和不可行走的DMD患者上下肢特定肌肉的肌电图评估显示，在DT-DEC01治疗后长达12个月的整个随访期间，最大收缩持续时间（MUP）和振幅均显著增加并持续维持。DT-DEC01疗法对DMD患者骨骼肌活动具有显著获益，且通过肌电图参数的持续改善得到验证。上肢选定肌肉记录到的MUP持续时间延长，与所有三名DMD患者通过PUL 2.0测试和握力测试测得的功能改善呈正相关。长期随访研究证实了DT-DEC01疗法在全身-骨内给药后长期安全性，给药后长达22个月期间无治疗相关AE或SAE。┃ DT-DEC01的制备过程┃ DT-DEC01的有效性数据证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）121011资料来源：Maria Siemionow, et al.，Safety and Efficacy of DT-DEC01 Therapy in DMD Patients: A 12 - Month Follow-Up Study After Systemic Intraosseous Administration，Dystrogen Therapeutics官网，华创证券 
