> 数据图表我想了解一下siRNA 差异化管线布局，涉足罕见病、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等领域
2025-12-0BEBT-507：是公司基于自主研发的小核酸药物研发平台开发的首款 siRNA 药物，是一款活性高、药效持续时间长的靶向 TMPRSS6 的 GalNAc-siRNA 药物，可通过GalNAc 介导被递送至肝细胞内，特异性沉默 TMPRSS6 的 mRNA，增加铁调素（Hepcidin）的生成和释放，从而降低血液中 HCT 和 HGB 水平，可能减轻真性红细胞增多症患者的症状，并降低疾病的进展风险。已于 2025 年 6 月启动 I 期临床试验。 
