> 数据图表一起讨论下Silence：siRNA药物治疗PV取得积极II期结果2026-8-0Silence：siRNA药物治疗PV取得积极II期结果证券研究报告8月10日， Silence Therapeutics 宣布，其首创 siRNA 药物 divesiran 在 48 名依赖放血疗法的真性红细胞增多症 (PV) 患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照 II期 SANRECO 试验取得了积极的顶线结果。 真性红细胞增多症（PV）是一种罕见的骨髓增生性肿瘤，属于血液癌症，其特征是红细胞过度生成，通常导致血细胞比容升高。血细胞比容（HCT）高于 45%与心血管和血栓事件死亡率增加四倍相关。PV 会引起一系列令人痛苦的症状，包括疲劳、认知障碍和瘙痒。此外，长期来看，PV 还可能转化为骨髓纤维化和急性髓系白血病。治疗目标是将 HCT 维持在 45% 以下。目前的标准治疗方案包括反复放血以降低 HCT 和/或使用细胞减灭剂以减少红细胞生成。目前尚无获批的专门针对红细胞和血细胞比容的疗法。SANRECO 试验评估每六周 (Q6W) 或每十二周 (Q12W) 皮下注射 (sc) divesiran (6 mg/kg)，为期 36 周。主要终点是达到应答的患者比例，应答定义为在第18-36 周期间无需放血治疗且 HCT 维持在 45% 以下。 数据显示，SANRECO 试验达到主要终点，接受 divesiran 治疗的 PV 患者的临床应答率显著高于接受安慰剂的患者（88% vs 19%；p<0.0001）。重要的是，两个 divesiran 剂量组均显示出显著的主要终点疗效，Q6W 和 Q12W 的应答率分别为 93.8% 和 81.3%。 在第 0-36 周期间， SANRECO 试验达到静脉采血率的关键次要终点：与安慰剂组相比，divesiran 组每位患者的平均静脉采血次数显著减少（0.2 次 vs 2.1次；p<0.0001）。Divesiran 组在 HCT控制、铁标志物（包括铁蛋白）以及使用 MPN-SAF 总症状评分 (MPN-SAF TSS) 的患者报告结果方面也显示出改善。 观察发现，Divesiran耐受性良好，安全性与既往试验结果一致。试验中未发现新的安全性问题。注射部位反应少见且可自行消退。研究者报告了两例1级贫血不良事件。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）121018资料来源：Silence官网，华创证券华创证券综合其他
