病毒载体与mRNA-LNP路线并行,分别兼顾持久表达与安全可控 靶向慢病毒载体通过特异性配体识别T细胞表面受体,将表:病毒载体与mRNA载体in vivo CAR-T生产方式比较CAR基因递送至内源性T细胞,并整合至宿主细胞基因组,实现稳定、持久的CAR表达;但仍需关注脱靶转导、插入突变及长期安全性。 mRNA-LNP载体通过靶向脂质纳米颗粒将CAR mRNA递送至T细胞,在胞质内直接翻译并形成瞬时CAR表达。该路线不整合宿主基因组,表达可控性较高,但靶向递送效率、内涵体逃逸及重复给药效果仍待优化。对比维度递送载荷胞内过程CAR表达给药特点靶向病毒载体CAR基因mRNA-LNPCAR mRNA逆转录并整合胞质内直接翻译持续表达瞬时表达单次给药潜力重复给药潜力核心优势表达持久、可体内扩增非整合、安全可控关键挑战脱靶、插入及长期安全性递送效率、内涵体逃逸及持久性生产特点病毒载体生产较复杂标准化、规模化潜力较强图:病毒载体与mRNA-LNP介导in vivo CAR-T生成机制资料来源:International Journal of Molecular Sciences;Biomarker Research;Biomedicines;国盛证券研究所整理。15