> 数据图表咨询大家sup-tRNA 治疗无义突变囊性纤维化的原理2026-9-6数据来源：自然生物技术 当前，AI 已成为制药领域最受关注的叙事之一，概念热度高企之下，甄别 AI 在某项药物研发过程中真正起到的作用尤为重要，核心在于其是否完成了传统计算机辅助工具无法完成的任务，例如：从多组学、文献及临床数据中挖掘传统方法难以识别的新靶点关联在超大化学空间中生成全新分子骨架，而非仅对已知母核进行优化在低数据条件下预测成药性、毒性及多靶点活性等。此外，前期 AI产出必须经过临床前与临床试验的完整验证，最终能否成药，仍取决于临床终点，而非算法指标。 2.3. RAS 重磅新药在非小细胞肺癌中验证潜力 2026 年 9 月 2 日，美国制药公司 Revolution Medicines 在新英格兰医学杂志发表了口服泛 RAS 抑制剂 daraxonrasib 在 136 例既往接受过治疗的晚期 RAS 突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的 12 期临床试验积极数据。结果显示，daraxonrasib在上述患者中展现出跨越多种 RAS 突变的抗肿瘤活性，在与后续正在开展的 3 期临床试验目标人群相似的患者中，客观缓解率为 42%，疾病控制率为 89%，中位无进展生存期为 8.3 个月，中位总生存期为 16.0 个月。安全性可控。 RAS 突变与胰腺腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症有关。RAS 蛋白因与GTPGDP 具有极高亲和力，且表面缺少适合小分子药物嵌入的明确口袋，一度被视为“不可成药靶点”。此外，RAS 突变的异质性也为药物设计带来挑战。daraxonrasib 的突破在于，其并非针对某种单一突变，而是通过抑制活化状态的RAS 信号，从上游阻断肿瘤细胞持续增殖所依赖的核心通路。Daraxonrasib 此前已于 2026 年 8 月 26 日获美国 FDA 批准用于治疗既往接受至少一种系统治疗或不适合多药联合治疗的转移性胰腺腺癌患者，本次发表的临床研究进一步验证了其在非小细胞肺癌治疗中的潜力，困扰肿瘤药物研发数十年的“不可成药靶点”正在被持续攻克。国泰海通科技传媒
