> 数据图表如何了解小分子：全链路赋能2026-9-2小分子：全链路赋能 小分子化合物占全球已批准药物的 90%，是现代医学的核心支柱。AI技术在小分子药物的靶点识别、虚拟筛选、先导化合物优化，以及药物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性——即ADMET性质预测等方面均具有很强的作用。 传统小分子研发痛点： 靶点：难成药靶点占比高；靶点同源性高，选择性差；靶点生物学认知不足，临床前数据与人体脱节。 分子发现与设计阶段：骨架创新不足，大量项目围绕已知骨架做修饰，me-too/me-better 扎堆，真正全新化学骨架稀缺，专利壁垒容易被绕开；针对难成药靶点，化合物库中缺乏匹配分子。 成药性（ADMET）：成药性环节因溶解度、渗透性、代谢稳定性、药物相互作用、脱靶等问题失败率上升，多参数同时优化难度极高。 AI 在小分子药物研发中的应用： 靶点识别与验证：AI 解析基因组、转录组、蛋白质组、代谢组等多组学海量数据，挖掘药效小分子的潜在靶点，并对靶点可药性开展评估。 虚拟筛选与先导化合物发现：针对传统分子对接、药效团筛选效率低、假阳性高的问题，AI 依托化合物结构-活性数据构建高精度预测模型，加速先导物发掘；分子生成模型结合蛋白口袋从头设计全新分子，拓展候选化合物来源。 先导化合物优化：针对先导物常见的活性不足、选择性差、ADMET 性质不佳等问题，AI 预测分子各类关键属性，指导结构修饰，提升候选分子整体成药性。 合成路线设计：AI 预测反应产率与选择性，优化合成路径；基于强化学习的模型可自动推演合成方案，筛选成本更低、效率更优的制备路线。资料来源：何欣恒, 高斯涵, 李俊睿, 徐华强. 人工智能驱动药物研发进展. 科技导报, 2025 , 43 (12) : 29 -37 . DOI: 10.3981/j.issn.1000-7857.2025.04.00082，西南证券整理22西南证券综合其他
