你知道蛋白质：结构解析导向全新分子设计

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你知道蛋白质：结构解析导向全新分子设计

2026-9-2

蛋白质：结构解析导向全新分子设计 蛋白质模型已经从单纯的结构预测（AlphaFold 2 时代）进化到了 "通用蛋白引擎"—— 一个模型同时做折叠预测、突变扫描、对接、从头设计。ESM-3 和 AlphaFold 3 都在往这个方向走，本质上是把蛋白质当成一种 "语言" 来建模。AI驱动的肿瘤相关蛋白与抗肿瘤药物发现工具箱:从结构解析到分子创造AI驱动肿瘤相关蛋白结构与互作预测的代表性应用案例靶点/蛋白质ENPP1治疗方向 AI核心技术AI的关键贡献关键产出/标识开发阶段/验证三阴性乳腺癌、肝癌、肝细胞癌等实体瘤PandaOmics、Chemistry42靶点发现与平台设计；AI分子识别并验证ENPP1在多种实体瘤中关键免疫检查点的角色药物：ISM5939pMHC-I复合物（如MAGE-A3）黑色素瘤等多种实体瘤RFdiffusion、ProteinMPNN、从头设计靶向蛋白；从零开始设计能高特异性结合肿瘤抗原pMHC-I复合物的全新蛋白（迷你结合蛋白）已于2024年11月获美国FDA临床试验许可，进入临床I期（NCT06724042，尚未招募）临床前实验验证；设计蛋白在细胞实验中显示出高特异性的肿瘤细胞杀伤能力，已解析共结晶结构验证设计准确性AlphaFold2KineticEnsembleCDK2SORT1蛋白HR+/HER2-乳腺癌、卵巢癌等实体瘤晚期转移性实体瘤（如黑色素瘤、三阴性乳腺癌）攻克"难成药"靶点；通过AI模拟蛋白质动态结构，发现传统方法难以探测的隐藏结合口袋药物：BG-68501（ETX-197）临床I期：首个个人试验已于2024年启动（NCT06257264，招募中）ProteinQureAI驱动全新多肽设计；从头设计靶向SORT1受体的高亲和力多肽，并将其与细胞毒素偶联，形成靶向性肽药物偶联物药物：PQ203临床I期；首位患者已于2025年9月给药（NCT07190469，招募中）PKMYT11扩增等突变的实体瘤Chemistry42AI设计PROTAC分子；利用生成式AI，从零设计了全新的PKMYT1抑制剂和连接体，构建了可同时抑制并降解靶蛋白的双功能PROTAC分子分子：D16-M1P2化合物阶段；在临床前模型中显示出强效抗肿瘤活性和高选择性胶质母细胞瘤抗原（EGFRvC/D276）胶质母细胞瘤等实体瘤RFdiffusion从头设计CAR-T结合域；用AI从头设计靶向肿瘤抗原（EGFRvCD276）的高亲和力结合蛋白，替代传统抗体片段（scFv）构建CAR-T临床前研究，团队已与合作医院开展研究者发起的临床试验（IIT）针对KRAST细胞受体（TCR）G12V、TCRPPO强化学MART-1等抗原的癌症习框架AI优化TCR亲和力；利用强化学习模型，对天然TCR序列进行定向突变优化，设计出对癌症抗原（如KRAS G12V）具有更高亲和力的增强型TCR临床前早期；在细胞模型中验证了功能活性资料来源：刘梓学，何牮.人工智能驱动的抗肿瘤药物研发：从系统靶点发现到智能范式跃迁. 《生命科学》2026年，西南证券整理23

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