资料来源：Minikel EV et al.，Refining the impact of genetic evidence on clinical success，国泰海通证券研究AI 可辅助进行靶点和候选分子选择，有望推动制药研发从效率提升转向临床成功率改善。后期临床失败沉没成本高昂，同时大量靶点亟待挖掘，二者共同要求行业在研发早期完成项目价值判断，筛选值得推进的方向。过往技术迭代主要是提升化合物筛选的规模与速度，我们认为 AIDD 的价值在于重构早期靶点与分子的决策依据：模型基于海量生物学数据学习内在规律，实现对靶点与分子空间的系统性预测与排序在此基础上，生成式模型可以按给定靶点和性质直接输出候选分子，研发选择范围不再局限于已有化合物库及动物免疫获得的抗体。这一范式变化，有望为行业突破 “研发投入持续抬升、临床成功率长期停滞” 的困境提供新路径。 2.2. 生成式 AI 替代传统经验试错，赋能 PCC 生成过程 传统药物研发围绕未被满足的临床需求，以湿实验验证与专家经验判断为核心，计算仅作辅助。研发通常通过靶点导向或表型导向构建治疗假说，前者依托疾病机制、人类遗传学与药理证据发现并验证靶点，后者先获得具备目标药效活性的分子，再反向解析靶点与作用机制。大分子经动物免疫或展示文库、小分子经化合物库或片段筛选获得苗头化合物（hit），再经多轮设计合成测试迭代，优化活性、选择性、成药性、安全性及可开发性候选药物由临床前研究与 CMC 开发支撑 IND 申报，继而进入临床研究与上市审评，临床结果可反哺上游发现。其结构性约束在于：候选分子来源受限、命中率低每轮优化均需等待湿实验结果，活性、选择性与成药性的权衡依赖反复试错早期决策高度依赖专家经验与碎片化证据，失误常延迟至临床暴露难成药靶点难以立项，上述约束共同导致研发周期长、成本高昂、管线成功率低、可探索的分子空间受限。
